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Ausgabe Medical Editions 2019 · Nr.5

Lebersche Hereditäre Optikus-Neuropathie (LHON)

Medical Editions 2019 · Nr.5 ISSN 1865–2417
Im Oktober 2015 wurde von der EMA mit Idebenon (Raxone®) das bisher einzige Medikament für die Behandlung der Leberschen Hereditären Optikus-Neuropathie (LHON) zugelassen. LHON ist eine seltene, mütterlich vererbte mitochondriale Erkrankung mit einer Prävalenz von etwa 1:50 000. Die Erkrankung äußert sich bei jungen Männern zumeist in der Adoleszenz oder im frühen Erwachsenenalter als plötzlich einsetzende monookuläre Visusminderung mit zentralem Gesichtsfeldausfall. In der Regel erkrankt Wochen bis wenige Monate nach dem ersten auch das zweite Auge. Unbehandelt ist die Prognose der Erkrankung ungünstig, mehrheitlich kommt es bei den Betroffenen innerhalb weniger Monate zum fast vollständigen Verlust des Sehvermögens.
Idebenon ist ein kurzkettiges, synthetisches Analogon des natürlichen Redoxmoleküls Ubichinon (Coenzym Q oder Q10). Es wirkt als Radikalfänger und stellt in der mitochondrialen Atmungskette den Elektronenfluss trotz der mutationsbedingten Funktionseinschränkung von Komplex I wieder her und verbessert dadurch die Energiebereitstellung der Zellen durch ATP.
2019-05-StudienUebersicht-LHON
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